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ABO-101基因疗法获欧盟批准为指定罕见病药物
Abeona Therapeutics Inc.（纳斯达克股份代号：ABEO）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为危及生命的罕见遗传病研发基因疗法。该公司今日宣布，欧洲药物管理局(EMA ...
| Abeona Therapeutics
Inc.（纳斯达克股份代号：ABEO）是一家临床阶段的生物制药公司，致力于为危及生命的罕见遗传病研发基因疗法。该公司今日宣布，欧洲药物管理局(EMA)罕见医学产品委员会向Abeona用于治疗山菲利普综合症B型(MPS
IIIB)儿童的基因疗法项目ABO-101授予指定罕见病药物(EMA/OD/226/16)资格。MPS
IIIB是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，可导致儿童的神经认知能力衰退、失语、活动能力丧失及夭折。
“我们AAV基因疗法商业产品组合此前已获FDA及EMA的指定罕见病药物资格，获得这项资格是一个重要的里程碑，也是对我们这些面向严重缺乏治疗患者人群的产品的科学及临床转译的重要认证，”Abeona Therapeutics Inc.的总裁兼首席执行官Timothy J. Miller博士表示，“我们能够获得欧盟的认可，要归功于Nationwide Children’s Hospital研究人员Doug McCarty博士及Haiyan Fu博士、Stop SanfilippoFundacion、FundacionSanfilippo B、Red SanfilippoFundacion、Sanfilippo Children’s Research Foundation、Ben’s Dream、Sanfilippo Medical Research Foundation、Team Sanfilippo及National MPS Society USA的贡献。” ABO-101此前已在美国获美国食品及药物管理局(FDA)的指定罕见病药品并获得指定罕见儿科疾病资格，作为FDA优先审核凭证(PRV)程序的先决条件。FDA已批准试验用新药(IND)进行1/2期临床试验，并预计从2017年第二季开始接受临床试验患者登记。 关于欧盟(EU)的指定罕见病药物资格：欧盟委员会授予罕见病药物认定地位，是对治疗、预防或诊断影响欧盟每万分之五人以下的疾病或情况之医学产品的开发进行鼓励。指定罕见病药物资格为Abeona在欧盟提供了激励及惠益，包括援助协议、降低费用并且一旦ABO-101获批准用于治疗MPS IIIB患者，将获得市场竞争保护，其他竞争产品将无法进入市场。 关于ABO-101 (AAV-NAGLU)：ABO-101是该公司首个用于人类的治疗MPS III（山菲利普综合症）的基于腺相关病毒(AAV)基因疗法，涉及一次性静脉输送Naglu基因的正常复制本到中枢神经系统及外周器官的细胞，以逆转引发疾病的基因错误。往山菲利普临床前模型注射一剂ABO-101后，ABO-101诱导中枢神经系统及外周器官的细胞产生所缺失的酶及清除细胞中潜在的糖胺聚糖(GAG)积聚病理。山菲利普综合症的vivo疗效临床前研究已表明治疗后功能性效益会维持数月。与未获治疗的对照组相比，患有MPS IIIB的动物注射一剂ABO-101后，正常细胞及器官功能明显恢复、修正在用药后可维持数月的认知缺陷、提高神经肌肉功能及使寿命正常化。这些结果与若干实验室研究显示，AAV治疗或可惠及山菲利普综合症的患者。用于治疗山菲利普综合症的AAV基因疗法方案的安全性及疗效研究近日已刊登于若干同行评审的科学期刊。 关于山菲利普综合症(Sanfilippo syndromes)或黏多糖贮积症(mucopolysaccharidosis)：黏多糖贮积症(MPS)Ⅲ型（山菲利普综合症）是由单个基因缺陷引起的一组四类遗传疾病，分为：A型、B型、C型或D型，该疾病可造成人体酶不足，从而引起人体组织中黏多糖（GAGs，或糖分）异常积聚。MPS III是一种溶酶体贮积症，是一种因溶酶体功能失调导致的罕见先天性代谢异常。黏多糖(GAGs)是一种构建人体结缔组织的长链糖分子。人体内更替已用物质并将其分解处理是一个持续的过程。患有MPS III的儿童缺少一种酶，而这种酶是分解名为硫酸乙酰肝素的已用黏多醣而言至关重要。部分已分解的黏多醣仍储存在人体细胞内，造成越来越大的损害。MPS III的主要病症因黏多糖在中枢神经系统(CNS)（包括大脑及脊髓以及其他组织）积聚而引发，导致认知功能衰退、运动功能障碍并最终死亡。重要的是，MPS III无法治愈，而且基本上只能进行辅助性治疗。 关于Abeona：Abeona Therapeutics Inc.是一家临床阶段生物制药公司，致力于为危及生命的罕见遗传病研发基因疗法。Abeona的主要项目包括ABO-102(AAV-SGSH)及ABO-101(AAV-NAGLU)，乃基于针对山菲利普综合症（分别为MPS IIIA及IIIB）的基因疗法的腺相关病毒(AAV)。Abeona还研发治疗隐性营养不良型大疱表皮松解症(RDEB)的EB-101（基因矫正型植皮手术）、大疱表皮松解症(EB)的EB-201、juvenile Batten症(JNCL)的ABO-201 (AAV-CLN3)基因治疗法、infantile Batten症(INCL)的ABO-202 (AAV-CLN1)基因治疗法、范可尼贫血症(FA)的ABO-301(AAV-FANCC)以及将创新的CRISPR/Cas9基因编辑法用于罕见血液病的基因治疗法中的ABO-302。此外，Abeona还具备等离子体基蛋白质治疗途径，包括治疗遗传性慢性阻塞性肺病的SDF Alpha™（alpha-1蛋白酶抑制剂），采用其专有的SDF™（盐渗滤法）无乙醇过程。如需了解更多信息，请访问网站www.abeonatherapeutics.com。 本新闻稿包含《1933年证券法案》（修订本）第27a节所界定属前瞻性陈述的若干陈述，而这些陈述涉及风险及不确定性因素。这些陈述包括（但不限于），我们相信，获EMA资格认定是对我们面向严重缺乏治疗患者人群的产品的科学及临床转译的重要认可。这些陈述受多项风险及不确定性因素的影响，包括（但不限于）对我们的罕见疾病产品组合的持续投入、我们招募临床试验患者的能力、顺利继续我们临床试验的能力；竞争的影响；开发我们产品及技术的能力；获得或取得必要的监管认可的能力；金融市场及全球经济状况变动的影响；及本公司向美国证券交易委员会提交的本公司在10-K表格年报及其他报告不时详述的其他风险。本公司概不承担对本新闻稿包含的前瞻性陈述作出任何修订或更新以反映本新闻稿日期后发生的事件或状况的义务，无论是否由于新信息、未来发展或其他原因而导致。 投资者联系： Christine Silverstein 投资者关系副总裁 Abeona Therapeutics Inc. +1 (212)-786-6212 csilverstein@abeonatherapeutics.com 媒体联系： Andre’a Lucca 通讯及营运副总裁 Abeona Therapeutics Inc. +1 (212)-786-6208 alucca@abeonatherapeutics.com |
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